Genterapi er blevet et vigtigt emne i de videnskabsrelaterede nyheder. Hovedbegrebet genterapi er en eksperimentel teknik, hvor man bruger gener til at behandle eller forebygge sygdomme. Selv om genterapi oprindeligt blev tænkt som en metode til behandling af livstruende sygdomme (medfødte defekter, kræft), der er uimodståelige over for konventionel behandling, overvejes den nu til mange ikke livstruende tilstande, f.eks. tilstande, der har en negativ indvirkning på patientens livskvalitet. Der er i de sidste ti år blevet udviklet en lang række effektive vektorer, leveringsmetoder og metoder til udvikling af genbaserede interventioner mod sygdomme. Manglen på en egnet behandling er blevet et rationelt grundlag for at udvide genterapiens anvendelsesområde. Formålet med denne gennemgang er at undersøge de generelle metoder, hvormed gener overføres, og at give et overblik over de kliniske anvendelser. For at maksimere de potentielle fordele ved genterapi kræves effektiv og vedvarende terapeutisk genekspression i målcellerne, lav toksicitet og en høj sikkerhedsprofil. Genterapi har gjort betydelige fremskridt, om end langt langsommere end oprindeligt forudset. I denne gennemgang beskrives også den grundlæggende videnskab i forbindelse med mange genterapivektorer og de nuværende fremskridt inden for genterapi for forskellige overfladeforstyrrelser og sygdomme. Konklusionen er, at med øget patobiologisk forståelse og bioteknologiske forbedringer vil genterapi blive en standarddel af den kliniske praksis.