Die Gentherapie ist zu einem wichtigen Thema in den wissenschaftlichen Nachrichten geworden. Das Hauptkonzept der Gentherapie ist eine experimentelle Technik, die Gene zur Behandlung oder Vorbeugung von Krankheiten einsetzt. Ursprünglich war die Gentherapie zur Behandlung lebensbedrohlicher Erkrankungen (angeborene Defekte, Krebserkrankungen) gedacht, die auf herkömmliche Behandlungen nicht ansprechen, doch wird sie inzwischen auch für viele nicht lebensbedrohliche Erkrankungen in Betracht gezogen, z. B. für solche, die die Lebensqualität der Patienten beeinträchtigen. In den letzten zehn Jahren wurde ein breites Spektrum an wirksamen Vektoren, Verabreichungsmethoden und Ansätzen für die Entwicklung von genbasierten Interventionen bei Krankheiten entwickelt. Das Fehlen einer geeigneten Behandlung ist zu einer rationalen Grundlage für die Erweiterung des Anwendungsbereichs der Gentherapie geworden. Ziel dieser Übersichtsarbeit ist es, die allgemeinen Methoden zu untersuchen, mit denen Gene übertragen werden, und einen Überblick über klinische Anwendungen zu geben. Die Maximierung des potenziellen Nutzens der Gentherapie erfordert eine effiziente und anhaltende therapeutische Genexpression in den Zielzellen, eine geringe Toxizität und ein hohes Sicherheitsprofil. Die Gentherapie hat beträchtliche Fortschritte gemacht, wenn auch viel langsamer als ursprünglich vorhergesagt. In dieser Übersicht werden auch die wissenschaftlichen Grundlagen vieler Gentherapievektoren und die derzeitigen Fortschritte der Gentherapie bei verschiedenen Oberflächenstörungen und Krankheiten beschrieben. Die Schlussfolgerung ist, dass die Gentherapie mit zunehmendem pathobiologischem Verständnis und biotechnologischen Verbesserungen ein Standardbestandteil der klinischen Praxis werden wird.