La terapia génica se ha convertido en un tema importante en las noticias relacionadas con la ciencia. El concepto principal de la terapia génica es una técnica experimental que utiliza genes para tratar o prevenir enfermedades. Aunque la terapia génica se concibió originalmente como una forma de tratar los trastornos que amenazan la vida (defectos congénitos, cánceres) refractarios al tratamiento convencional, ahora se considera para muchas condiciones que no amenazan la vida, como las que afectan negativamente a la calidad de vida de los pacientes. En la última década se ha desarrollado una amplia gama de vectores eficaces, técnicas de administración y enfoques para el desarrollo de intervenciones basadas en genes para enfermedades. La falta de un tratamiento adecuado se ha convertido en una base racional para ampliar el alcance de la terapia génica. El objetivo de esta revisión es investigar los métodos generales por los que se transfieren los genes y dar una visión general a las aplicaciones clínicas. Para maximizar los beneficios potenciales de la terapia génica es necesario que la expresión del gen terapéutico sea eficiente y sostenida en las células diana, que la toxicidad sea baja y que el perfil de seguridad sea alto. La terapia génica ha progresado sustancialmente, aunque de forma mucho más lenta de lo que se preveía inicialmente. Esta revisión también describe la ciencia básica asociada a muchos vectores de terapia génica y el progreso actual de la terapia génica llevada a cabo para diversos trastornos y enfermedades de superficie. La conclusión es que, con un mayor conocimiento patobiológico y mejoras biotecnológicas, la terapia génica se convertirá en una parte estándar de la práctica clínica.