La terapia genica è diventata una questione significativa nelle notizie relative alla scienza. Il concetto principale di terapia genica è una tecnica sperimentale che utilizza i geni per trattare o prevenire le malattie. Sebbene la terapia genica sia stata originariamente concepita come un modo per trattare disturbi pericolosi per la vita (difetti congeniti, tumori) refrattari al trattamento convenzionale, è ora considerata per molte condizioni non pericolose per la vita, come quelle che hanno un impatto negativo sulla qualità della vita dei pazienti. Una vasta gamma di vettori efficaci, tecniche di consegna e approcci per sviluppare interventi basati sui geni per le malattie si sono evoluti nell’ultimo decennio. La mancanza di un trattamento adeguato è diventata una base razionale per estendere la portata della terapia genica. Lo scopo di questa revisione è quello di indagare i metodi generali con cui i geni vengono trasferiti e di dare una panoramica alle applicazioni cliniche. Massimizzare i benefici potenziali della terapia genica richiede un’espressione genica terapeutica efficiente e sostenuta nelle cellule bersaglio, una bassa tossicità e un alto profilo di sicurezza. La terapia genica ha fatto progressi sostanziali, anche se molto più lentamente di quanto inizialmente previsto. Questa rassegna descrive anche la scienza di base associata a molti vettori di terapia genica e i progressi attuali della terapia genica effettuata per vari disturbi e malattie superficiali. La conclusione è che, con una maggiore comprensione patobiologica e miglioramenti biotecnologici, la terapia genica diventerà una parte standard della pratica clinica.