Le cellule staminali embrionali umane (hESC) sono state riconosciute come il “gold standard” per la ricerca sulla pluripotenza e la differenziazione, e sono molto promettenti per far progredire la nostra conoscenza dello sviluppo umano, della biologia, delle malattie e della terapia. Tuttavia, le tecniche tradizionali per la generazione di hESC si basano su embrioni IVF in eccesso e sono incompatibili con la generazione di cellule staminali geneticamente diverse, specifiche per il paziente o la malattia. Una svolta recente nella biologia delle cellule staminali è il successo della conversione di cellule somatiche umane in cellule pluripotenti utilizzando “fattori di riprogrammazione” definiti. Mentre queste cellule riprogrammate hanno un potenziale di sviluppo simile a quello delle autentiche hESC, non sono derivate da embrioni umani, e sono quindi denominate “cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC)”. La tecnologia iPSC si rivelerebbe utile per la generazione di linee cellulari individuali da molti pazienti diversi per studiare la natura e la complessità della malattia. Inoltre, i problemi di rigetto immunitario per le future applicazioni terapeutiche sarebbero notevolmente alleviati dalla possibilità di generare cellule riprogrammate da singoli pazienti. Anche se la generazione di iPSC è ancora lenta, inefficiente, piena di insidie e non sicura per l’uso umano, la ricerca recente ha prodotto intuizioni entusiasmanti nella comprensione della tecnologia, della logica, della sicurezza e dell’utilità delle iPSC, e ha portato all’uso di queste cellule insolite per la modellazione delle malattie, la scoperta di farmaci e la medicina rigenerativa, aprendo la strada a nuove terapie.