科学関連のニュースでは、遺伝子治療が大きな話題になっています。 遺伝子治療の主な概念は、遺伝子を用いて病気の治療や予防を行う実験的手法である。 当初、遺伝子治療は、生命を脅かす疾患（先天性異常、癌）の治療法として考えられたが、現在では、患者のQOLに悪影響を与えるような、生命を脅かさない多くの疾患に対する治療法として考えられている。 この10年間で、遺伝子に基づく疾患への介入を開発するための有効なベクター、送達技術、アプローチなどが幅広く発展してきました。 適切な治療法がないことが、遺伝子治療の範囲を拡大するための合理的な根拠となっている。 このレビューの目的は、遺伝子を導入する一般的な方法を調査し、臨床応用への概観を与えることである。 遺伝子治療の効果を最大限に引き出すためには、標的細胞での効率的かつ持続的な治療用遺伝子の発現、低毒性、高い安全性プロファイルが必要である。 遺伝子治療は、当初予想されたよりもはるかに遅かったとはいえ、かなりの進歩を遂げている。 この総説では、多くの遺伝子治療用ベクターに関連する基礎科学と、さまざまな表面障害や疾患に対して行われている遺伝子治療の現在の進展についても述べている。 結論としては，病理生物学的な理解が深まり，バイオテクノロジーが進歩すれば，遺伝子治療は臨床診療の標準となるであろうということである。