Gentherapie is een belangrijk onderwerp geworden in het wetenschapsgerelateerde nieuws. Het hoofdconcept van gentherapie is een experimentele techniek waarbij genen worden gebruikt om ziekte te behandelen of te voorkomen. Hoewel gentherapie oorspronkelijk werd ontworpen als een manier om levensbedreigende aandoeningen (aangeboren afwijkingen, kanker) te behandelen die ongevoelig zijn voor conventionele behandeling, wordt het nu overwogen voor veel niet-levensbedreigende aandoeningen, zoals die welke een nadelige invloed hebben op de kwaliteit van leven van een patiënt. In het afgelopen decennium is een uitgebreide reeks efficiënte vectoren, toedieningstechnieken en benaderingen voor de ontwikkeling van op genen gebaseerde interventies voor ziekten ontwikkeld. Het gebrek aan geschikte behandeling is een rationele basis geworden voor het uitbreiden van het toepassingsgebied van gentherapie. Het doel van dit overzicht is de algemene methoden te onderzoeken waarmee genen worden overgebracht en een overzicht te geven van de klinische toepassingen. Het maximaliseren van de potentiële voordelen van gentherapie vereist efficiënte en duurzame therapeutische genexpressie in doelcellen, lage toxiciteit en een hoog veiligheidsprofiel. Gentherapie heeft aanzienlijke vooruitgang geboekt, zij het veel langzamer dan aanvankelijk werd voorspeld. Dit overzicht beschrijft ook de basiswetenschap die verbonden is met veel gentherapievectoren en de huidige vooruitgang van gentherapie die wordt uitgevoerd voor verschillende oppervlakteaandoeningen en -ziekten. De conclusie is dat gentherapie, met meer inzicht in de pathobiologie en biotechnologische verbeteringen, een standaard onderdeel van de klinische praktijk zal worden.