A terapia genética tornou-se um assunto significativo nas notícias relacionadas à ciência. O principal conceito de terapia genética é uma técnica experimental que utiliza genes para tratar ou prevenir doenças. Embora a terapia génica tenha sido originalmente concebida como uma forma de tratar doenças potencialmente fatais (defeitos congénitos, cancros) refratárias ao tratamento convencional, é agora considerada para muitas condições não fatais, tais como as que têm um impacto negativo na qualidade de vida de um paciente. Uma extensa gama de vetores eficazes, técnicas de aplicação e abordagens para o desenvolvimento de intervenções baseadas em genes para doenças evoluíram na última década. A falta de tratamento adequado tornou-se uma base racional para ampliar o escopo da terapia genética. O objetivo desta revisão é investigar os métodos gerais pelos quais os genes são transferidos e dar uma visão geral das aplicações clínicas. Maximizar os benefícios potenciais da terapia genética requer uma expressão gênica terapêutica eficiente e sustentada nas células-alvo, baixa toxicidade e um alto perfil de segurança. A terapia genética tem feito progressos substanciais, embora muito mais lentos do que foi inicialmente previsto. Esta revisão também descreve a ciência básica associada a muitos vetores da terapia gênica e o progresso atual da terapia gênica realizada para várias doenças e distúrbios superficiais. A conclusão é que, com o aumento do conhecimento patológico e melhorias biotecnológicas, a terapia gênica se tornará uma parte padrão da prática clínica.