A génterápia jelentős témává vált a tudományhoz kapcsolódó hírekben. A génterápia fő fogalma olyan kísérleti technika, amely géneket használ a betegségek kezelésére vagy megelőzésére. Bár a génterápiát eredetileg a hagyományos kezelésre visszautasítható, életveszélyes rendellenességek (veleszületett rendellenességek, rákos megbetegedések) kezelésére találták ki, ma már számos, nem életveszélyes, például a betegek életminőségét hátrányosan befolyásoló állapot kezelésére is fontolóra veszik. Az elmúlt évtizedben a hatékony vektorok, hordozási technikák és megközelítések széles skálája alakult ki a betegségek génalapú beavatkozásának kifejlesztésére. A megfelelő kezelés hiánya racionális alapjává vált a génterápia alkalmazási körének kiterjesztésének. Ennek az áttekintésnek az a célja, hogy megvizsgálja a gének átvitelének általános módszereit, és áttekintést adjon a klinikai alkalmazásokról. A génterápia potenciális előnyeinek maximalizálásához hatékony és tartós terápiás génexpresszióra van szükség a célsejtekben, alacsony toxicitásra és magas biztonsági profilra. A génterápia jelentős előrehaladást ért el, bár sokkal lassabban, mint ahogy azt kezdetben jósolták. Ez az áttekintés ismerteti a számos génterápiás vektorhoz kapcsolódó alaptudományt és a különböző felszíni rendellenességek és betegségek esetében végzett génterápia jelenlegi fejlődését is. A következtetés az, hogy a patobiológiai ismeretek bővülésével és a biotechnológiai fejlesztésekkel a génterápia a klinikai gyakorlat standard részévé válik.