Genová terapie se stala významným tématem vědeckých zpráv. Základním pojmem genové terapie je experimentální technika, která využívá geny k léčbě nebo prevenci onemocnění. Ačkoli byla genová terapie původně koncipována jako způsob léčby život ohrožujících poruch (vrozené vady, rakovina), které jsou refrakterní na běžnou léčbu, nyní se o ní uvažuje u mnoha život neohrožujících stavů, například těch, které nepříznivě ovlivňují kvalitu života pacientů. V posledním desetiletí se vyvinula rozsáhlá škála účinných vektorů, technik přenosu a přístupů k vývoji genových zásahů proti nemocem. Nedostatek vhodné léčby se stal racionálním základem pro rozšíření působnosti genové terapie. Cílem tohoto přehledu je prozkoumat obecné metody, kterými se geny přenášejí, a podat přehled klinických aplikací. Maximalizace potenciálních přínosů genové terapie vyžaduje účinnou a trvalou expresi terapeutického genu v cílových buňkách, nízkou toxicitu a vysoký bezpečnostní profil. Genová terapie dosáhla značného pokroku, i když mnohem pomaleji, než se původně předpokládalo. Tento přehled také popisuje základní vědecké poznatky spojené s mnoha vektory genové terapie a současný pokrok genové terapie prováděné u různých povrchových poruch a onemocnění. Závěrem je, že s rostoucími patobiologickými znalostmi a biotechnologickými zlepšeními se genová terapie stane běžnou součástí klinické praxe.