La organización benéfica de investigación ocular Fight for Sight ha anunciado la financiación de un innovador estudio de investigación con células madre que podría revertir la pérdida de visión de personas con enfermedades maculares como la degeneración macular asociada a la edad y las distrofias maculares juveniles.

Un equipo del King’s College de Londres, dirigido por la profesora Rachael Pearson, está utilizando mini retinas (organoides retinales), que se cultivan a partir de células madre en el laboratorio, para desarrollar parches que podrían recrear una mácula funcional. La mácula es una pequeña región de la retina situada en la parte posterior del ojo y contiene muchas células sensibles a la luz llamadas fotorreceptores de cono. Estos parches podrían ser trasplantados en las retinas de las personas con enfermedad macular, para crecer y restaurar la función de la mácula.

Katie, de 35 años, de Northamptonshire, fue diagnosticada con la enfermedad de Stargardt después de que un examen ocular de rutina detectara algunas irregularidades alrededor de su mácula en 2017.

Ella dijo: «Mi diagnóstico ha tenido un gran impacto en mi vida. Siempre está en el fondo de mi mente. Miro a mis hijos pequeños y pienso ¿qué voy a echar de menos cuando sean mayores? Que te digan de repente que tienes una enfermedad ocular pero que no se puede hacer nada porque es incurable es lo más duro para mí. Cualquier investigación sobre una cura o un tratamiento para la enfermedad de Stargardt y otras afecciones maculares me da esperanzas para el futuro, y la esperanza es a lo que hay que aferrarse cuando se tiene una afección de pérdida de visión progresiva como ésta».

La degeneración macular provoca la pérdida de la visión central como resultado de daños en la mácula. Las células fotorreceptoras de los conos dentro de la mácula son vitales para ver los detalles, como para leer. Aunque la progresión de algunas formas de degeneración macular puede ralentizarse si se detecta a tiempo, una vez que se pierden los fotorreceptores no existe ningún mecanismo para recuperarlos y, por lo tanto, la pérdida de visión causada por este tipo de enfermedades es actualmente irreversible.

La degeneración macular asociada a la edad es la causa más común de pérdida de visión permanente y grave en el Reino Unido, con aproximadamente 1,2 millones de personas que padecen la enfermedad en sus primeras fases y 700.000 personas que viven con degeneración macular asociada a la edad en su última fase. Las distrofias hereditarias de la retina afectan a una de cada 3.000 personas.

La profesora Rachael Pearson dijo: «Nuestra esperanza es que este estudio nos proporcione una mejor comprensión de la formación macular humana, que luego podamos utilizar para generar estructuras para el trasplante para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad y otras distrofias maculares. Poder devolver la visión a alguien que la ha perdido es muy importante, pero sería especialmente significativo mejorar la visión en la mácula, como intentamos hacer en este proyecto, porque es la región de la que dependemos tanto para nuestra visión de alta agudeza. Esto significa leer, ver las caras de la gente, todas esas tareas que tendemos a dar por sentado. Es muy importante para la independencia».

La directora de investigación de Fight for Sight, la Dra. Neha Issar-Brown, dijo: «Estamos encantados de financiar este proyecto de investigación pionero. Los avances en la investigación sobre células madre con la ayuda de organoides están abriendo nuevas y emocionantes vías de investigación sobre la pérdida de visión causada por enfermedades maculares como la degeneración macular asociada a la edad, una afección que puede tener un impacto devastador en quienes la padecen, impidiendo enormemente la independencia de las personas en etapas posteriores de su vida. Sabemos, por nuestro reciente informe de investigación Time to Focus, que la prevalencia de estas enfermedades va en aumento. Si tiene éxito, esta investigación allana el camino para futuras investigaciones y posibilidades de trasplante y tiene el potencial de transformar la vida de innumerables personas con enfermedades maculares»

Hasta la fecha, la profesora Rachael Pearson y su equipo han desarrollado protocolos para diferenciar las células madre y las han convertido en células de la retina. El equipo está trabajando ahora para conseguir que estas nuevas células de la retina se autoorganicen espacialmente, como se observa en la mácula humana, y luego para posicionarlas correctamente en el ojo a fin de que puedan conectarse a la retina anfitriona para poder realizar sus funciones. El equipo ya ha conseguido convertir células madre humanas en fotorreceptores de cono y sus datos indican que es posible rescatar la función visual utilizando estos fotorreceptores.