Ojenforskningens velgørenhedsorganisation Fight for Sight har annonceret finansiering af en banebrydende stamcelleundersøgelse, som kan vende synstab for mennesker med makuladegeneration som aldersrelateret makuladegeneration og juvenil makuladystrofi.

Et hold på King’s College London, der ledes af professor Rachael Pearson, bruger mini nethinder (retinal organoider), som dyrkes af stamceller i laboratoriet, til at udvikle plastre, der kan genskabe en fungerende macula. Macula er et lille område i nethinden bagest i øjet og indeholder en masse lysfølsomme celler kaldet keglefotoreceptorer. Disse plastre kan derefter transplanteres ind i nethinden hos personer med makulose for at dyrke og genoprette maculafunktionen.

Katie, 35 år, fra Northamptonshire, blev diagnosticeret med Stargardts sygdom, efter at en rutinemæssig øjenundersøgelse i 2017 afslørede nogle uregelmæssigheder omkring hendes macula.

Hun sagde: “Min diagnose har haft en enorm indvirkning på mit liv. Den er altid i baghovedet på mig. Jeg ser på mine små drenge og tænker, hvad jeg kommer til at savne, når de bliver ældre? At pludselig få at vide, at man har en øjensygdom, men at der ikke er noget at gøre ved det, fordi det er uhelbredeligt, er det sværeste for mig. Enhver forskning i en kur eller behandling af Stargardts sygdom og andre makuladegenerationer giver mig håb for fremtiden, og håb er det, man skal klamre sig til, når man har en progressiv synsnedsættelse som denne.”

Makuladegeneration forårsager tab af det centrale syn som følge af skader på macula. Keglefotoreceptorcellerne i macula er afgørende for at kunne se detaljer, f.eks. ved læsning. Selv om udviklingen af nogle former for makuladegeneration potentielt kan bremses, hvis den opdages tidligt, er der ingen mekanisme til at få dem tilbage, når først fotoreceptorerne er tabt, og derfor er synstab forårsaget af disse typer tilstande i øjeblikket irreversibelt.

Aldersrelateret makuladegeneration er den mest almindelige årsag til permanent og alvorligt synstab i Storbritannien, idet ca. 1,2 millioner mennesker har tilstanden i de tidlige stadier og 700.000 mennesker lever med aldersrelateret makuladegeneration i det sene stadie i Storbritannien. Arvelige nethindedistrophier påvirker omkring en ud af 3.000 mennesker.

Professor Rachael Pearson sagde: “Vores håb er, at denne undersøgelse vil give os en bedre forståelse af menneskelig makuladannelse, som vi derefter kan bruge til at generere strukturer til transplantation med henblik på behandling af aldersrelateret makuladegeneration og andre makuladystrophier. Det er så vigtigt at kunne give nogen, der har mistet synet, det tilbage, men det ville være særlig vigtigt at forbedre synet i macula, som vi forsøger at gøre i dette projekt, fordi det er den region, som vi er så afhængige af for vores skarpe syn. Det betyder læsning, at vi kan se folks ansigter, alle de opgaver, som vi har en tendens til at tage for givet. Det er så vigtigt for vores uafhængighed.”

Direktør for forskning hos Fight for Sight, Dr. Neha Issar-Brown, sagde: “Vi er glade for at kunne finansiere dette banebrydende forskningsprojekt. Fremskridt inden for stamcelleforskning ved hjælp af organoider åbner nye og spændende veje for forskning i synstab forårsaget af makuladegenereringssygdomme som f.eks. aldersrelateret makuladegeneration – en tilstand, der kan have en ødelæggende indvirkning på dem, der lever med den, og som i høj grad hindrer uafhængighed for mennesker senere i livet. Vi ved fra vores nylige forskningsrapport Time to Focus, at forekomsten af disse sygdomme er stigende. Hvis denne forskning lykkes, baner den vejen for fremtidig transplantationsforskning og -muligheder og har potentiale til at ændre livet for utallige mennesker med makuladekræft.”

Professor Rachael Pearson og hendes team har hidtil udviklet protokoller til differentiering af stamceller og har omdannet dem til nethindeceller. Holdet arbejder nu på at få disse nye nethindeceller til at organisere sig selv rumligt, som det ses i den menneskelige macula, og derefter at placere dem korrekt i øjet for at gøre det muligt for dem at forbinde sig med værtsnethinden, så de kan udføre deres funktioner. Det er allerede lykkedes holdet at omdanne menneskelige stamceller til keglefotoreceptorer, og deres data tyder på, at det er muligt at redde synsfunktionen ved hjælp af disse fotoreceptorer.