Geeniterapia on noussut merkittäväksi aiheeksi tieteeseen liittyvissä uutisissa. Geeniterapian pääkäsite on kokeellinen tekniikka, jossa käytetään geenejä sairauksien hoitoon tai ehkäisyyn. Vaikka geeniterapia suunniteltiin alun perin tavanomaiselle hoidolle vastustuskykyisten henkeä uhkaavien sairauksien (synnynnäiset viat, syöpätaudit) hoitamiseksi, sitä harkitaan nykyään käytettäväksi monissa muissa kuin henkeä uhkaavissa sairauksissa, kuten niissä, jotka vaikuttavat haitallisesti potilaan elämänlaatuun. Viime vuosikymmenen aikana on kehitetty laaja valikoima tehokkaita vektoreita, levitystekniikoita ja lähestymistapoja, joiden avulla voidaan kehittää geenipohjaisia interventioita sairauksiin. Sopivan hoidon puutteesta on tullut järkevä peruste geeniterapian soveltamisalan laajentamiselle. Tämän katsauksen tavoitteena on tutkia yleisiä menetelmiä, joilla geenejä siirretään, ja antaa yleiskatsaus kliinisiin sovelluksiin. Geeniterapian mahdollisten hyötyjen maksimointi edellyttää tehokasta ja jatkuvaa terapeuttista geeniekspressiota kohdesoluissa, vähäistä toksisuutta ja korkeaa turvallisuusprofiilia. Geeniterapia on edistynyt huomattavasti, vaikkakin paljon hitaammin kuin alun perin ennustettiin. Tässä katsauksessa kuvataan myös moniin geeniterapiavektoreihin liittyvää perustutkimusta ja eri pintahäiriöiden ja -sairauksien hoitoon toteutetun geeniterapian nykyistä edistymistä. Johtopäätöksenä on, että patobiologisen ymmärryksen lisääntyessä ja biotekniikan kehittyessä geeniterapiasta tulee tavanomainen osa kliinistä käytäntöä.