Les cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) ont été reconnues comme la « norme d’or » pour la recherche sur la pluripotence et la différenciation, et sont très prometteuses pour faire progresser nos connaissances sur le développement, la biologie, les maladies et la thérapie chez l’homme. Cependant, les techniques traditionnelles de génération de CSEh reposent sur des embryons surnuméraires issus de la FIV et sont incompatibles avec la génération de cellules souches génétiquement diverses, spécifiques à un patient ou à une maladie. Une percée récente dans la biologie des cellules souches est le succès de la conversion de cellules somatiques humaines en cellules pluripotentes en utilisant des « facteurs de reprogrammation » définis. Bien que ces cellules reprogrammées aient un potentiel de développement similaire à celui des CSEh authentiques, elles ne sont pas dérivées d’embryons humains et sont donc appelées « cellules souches pluripotentes induites (iPSC) ». La technologie iPSC s’avérerait utile pour générer des lignées cellulaires individuelles à partir de nombreux patients différents afin d’étudier la nature et la complexité des maladies. En outre, les problèmes de rejet immunitaire pour les futures applications thérapeutiques seraient grandement atténués par la possibilité de générer des cellules reprogrammées à partir de patients individuels. Bien que la génération d’iPSC soit encore lente, inefficace, semée d’embûches et peu sûre pour l’utilisation humaine, des recherches récentes ont permis de comprendre la technologie, la logique, la sécurité et l’utilité des iPSC, et ont conduit à l’utilisation de ces cellules inhabituelles pour la modélisation des maladies, la découverte de médicaments et la médecine régénérative, ouvrant ainsi la voie à de nouvelles thérapeutiques.