La thérapie génique est devenue un sujet important dans l’actualité scientifique. Le concept principal de la thérapie génique est une technique expérimentale qui utilise les gènes pour traiter ou prévenir une maladie. Bien que la thérapie génique ait été conçue à l’origine comme un moyen de traiter des troubles potentiellement mortels (anomalies congénitales, cancers) réfractaires aux traitements conventionnels, elle est désormais envisagée pour de nombreuses affections ne mettant pas la vie en danger, comme celles qui ont un impact négatif sur la qualité de vie des patients. Un large éventail de vecteurs, de techniques d’administration et d’approches efficaces pour le développement d’interventions génétiques contre les maladies a évolué au cours de la dernière décennie. L’absence de traitement approprié est devenue une base rationnelle pour étendre le champ d’application de la thérapie génique. L’objectif de cette revue est d’étudier les méthodes générales par lesquelles les gènes sont transférés et de donner un aperçu des applications cliniques. Pour maximiser les avantages potentiels de la thérapie génique, il faut une expression efficace et soutenue du gène thérapeutique dans les cellules cibles, une faible toxicité et un profil de sécurité élevé. La thérapie génique a fait des progrès considérables, bien que beaucoup plus lents que ce qui avait été initialement prévu. Cette revue décrit également la science fondamentale associée à de nombreux vecteurs de thérapie génique et les progrès actuels de la thérapie génique réalisée pour divers troubles et maladies de surface. La conclusion est que, avec une meilleure compréhension pathobiologique et des améliorations biotechnologiques, la thérapie génique deviendra une partie standard de la pratique clinique.