Terapia genowa stała się istotną kwestią w nauce wiadomości związanych. Głównym pojęciem terapii genowej jest technika eksperymentalna, która wykorzystuje geny do leczenia lub zapobiegania chorobom. Chociaż terapia genowa była pierwotnie pomyślana jako sposób leczenia zagrażających życiu zaburzeń (wady wrodzone, nowotwory) opornych na konwencjonalne leczenie, obecnie jest rozważana w odniesieniu do wielu stanów nie zagrażających życiu, takich jak te, które negatywnie wpływają na jakość życia pacjentów. W ostatniej dekadzie rozwinęła się szeroka gama skutecznych wektorów, technik dostarczania i podejść do rozwoju interwencji opartych na genach w chorobach. Brak odpowiednich metod leczenia stał się racjonalną podstawą do rozszerzenia zakresu terapii genowej. Celem tego przeglądu jest zbadanie ogólnych metod, za pomocą których przenoszone są geny oraz przedstawienie przeglądu zastosowań klinicznych. Maksymalizacja potencjalnych korzyści terapii genowej wymaga wydajnej i trwałej ekspresji genów terapeutycznych w komórkach docelowych, niskiej toksyczności i wysokiego profilu bezpieczeństwa. Terapia genowa poczyniła znaczne postępy, aczkolwiek znacznie wolniejsze niż początkowo przewidywano. W niniejszym przeglądzie opisano również podstawowe nauki związane z wieloma wektorami terapii genowej oraz obecny postęp terapii genowej prowadzonej w przypadku różnych zaburzeń i chorób powierzchniowych. Wniosek jest taki, że wraz ze wzrostem zrozumienia patobiologii i udoskonaleniami biotechnologicznymi, terapia genowa stanie się standardową częścią praktyki klinicznej.