Genterapi har blivit en viktig fråga i vetenskapsrelaterade nyheter. Det huvudsakliga begreppet genterapi är en experimentell teknik som använder gener för att behandla eller förebygga sjukdomar. Även om genterapi ursprungligen var tänkt som ett sätt att behandla livshotande sjukdomar (medfödda defekter, cancer) som är refraktära mot konventionell behandling, övervägs den nu för många icke livshotande tillstånd, t.ex. sådana som har en negativ inverkan på patientens livskvalitet. Under det senaste decenniet har det utvecklats ett stort antal effektiva vektorer, leveranstekniker och tillvägagångssätt för att utveckla genbaserade interventioner mot sjukdomar. Bristen på lämplig behandling har blivit en rationell grund för att utvidga genterapins räckvidd. Syftet med denna översikt är att undersöka de allmänna metoderna för överföring av gener och att ge en översikt över kliniska tillämpningar. För att maximera de potentiella fördelarna med genterapi krävs effektivt och uthålligt terapeutiskt genuttryck i målceller, låg toxicitet och en hög säkerhetsprofil. Genterapin har gjort betydande framsteg, om än mycket långsammare än vad som ursprungligen förutsågs. I denna översikt beskrivs också den grundläggande vetenskapen i samband med många genterapeutiska vektorer och de nuvarande framstegen med genterapi som utförs för olika ytliga störningar och sjukdomar. Slutsatsen är att med ökad patobiologisk förståelse och biotekniska förbättringar kommer genterapi att bli en standarddel av klinisk praxis.