A Fight for Sight szemkutatási jótékonysági szervezet bejelentette egy úttörő őssejtkutatási tanulmány finanszírozását, amely visszafordíthatja a makula betegségekben, például az időskori makuladegenerációban és a fiatalkori makuladisztrófiában szenvedők látásvesztését.

A King’s College London kutatócsoportja Rachael Pearson professzor vezetésével mini retinákat (retina organoidokat) használ, amelyeket őssejtekből tenyésztenek a laboratóriumban, hogy olyan tapaszokat fejlesszenek ki, amelyek újraalkothatják a működő makulát. A makula egy kis terület a retinán belül, a szem hátsó részén, és sok fényérzékeny sejtet, úgynevezett kúpos fotoreceptorokat tartalmaz. Ezeket a foltokat aztán át lehetne ültetni a makulabetegségben szenvedők retinájába, hogy megnőjön és helyreálljon a makula működése.

A Northamptonshire-ből származó 35 éves Katie-t Stargardt-kórral diagnosztizálták, miután 2017-ben egy rutin szemvizsgálat során szabálytalanságokat észleltek a makulája körül: “A diagnózisom óriási hatással volt az életemre. Mindig ott van a fejemben. Ránézek a kisfiaimra, és arra gondolok, mi fog nekem hiányozni, amikor nagyobbak lesznek? Hirtelen megtudni, hogy szembetegséged van, de semmit sem lehet tenni ellene, mert gyógyíthatatlan, ez a legnehezebb dolog számomra. A Stargardt-kór és más makula betegségek gyógyítására vagy kezelésére irányuló kutatások reményt adnak nekem a jövőre nézve, és a remény az, amibe kapaszkodni kell, amikor az embernek egy ilyen progresszív látásvesztéssel járó betegségben szenved.”

A makuladegeneráció a makula károsodásának következtében a központi látás elvesztését okozza. A makulában található kúp-fotoreceptorsejtek létfontosságúak a részletek meglátásához, például az olvasáshoz. Bár a makuladegeneráció egyes formáinak előrehaladása potenciálisan lelassítható, ha időben észlelik, ha a fotoreceptorok egyszer már elvesztek, nincs olyan mechanizmus, amellyel vissza lehetne őket szerezni, ezért az ilyen típusú állapotok által okozott látásvesztés jelenleg visszafordíthatatlan.

A korfüggő makuladegeneráció a tartós és súlyos látásvesztés leggyakoribb oka az Egyesült Királyságban, körülbelül 1,2 millió embernél áll fenn az állapot korai stádiumában, és 700 000 ember él az Egyesült Királyságban késői stádiumú korfüggő makuladegenerációval. Az öröklött retina disztrófiák körülbelül minden 3000 emberből egyet érintenek.

Rachael Pearson professzor elmondta: “Reményeink szerint ez a tanulmány jobb megértést nyújt az emberi makula kialakulásáról, amelyet aztán felhasználhatunk az időskori makuladegeneráció és más makuladisztrófiák kezelésére szolgáló transzplantációs struktúrák létrehozására. Nagyon fontos, hogy képesek legyünk visszaadni bármilyen látást annak, aki elvesztette azt, de különösen fontos lenne a makula látásának javítása, ahogyan azt ebben a projektben próbáljuk elérni, mivel ez az a régió, amelytől annyira függ a nagy látásélességű látásunk. Ez jelenti az olvasást, az emberek arcának meglátását, mindazokat a feladatokat, amelyeket hajlamosak vagyunk természetesnek venni. Ez nagyon fontos a függetlenséghez.”

A Fight for Sight kutatási igazgatója, Dr. Neha Issar-Brown elmondta: “Örömmel támogatjuk ezt az úttörő kutatási projektet. Az őssejtkutatásban az organoidok segítségével elért fejlődés új és izgalmas utakat nyit a makuláris betegségek, például az időskori makuladegeneráció okozta látásvesztés kutatásában – egy olyan állapot, amely pusztító hatással lehet a vele élőkre, és nagymértékben akadályozza az emberek későbbi függetlenségét. A közelmúltban készült Time to Focus kutatási jelentésünkből tudjuk, hogy ezeknek a betegségeknek az előfordulási gyakorisága növekszik. Ha ez a kutatás sikeres lesz, megnyitja az utat a jövőbeli transzplantációs kutatások és lehetőségek előtt, és számtalan makulabetegségben szenvedő ember életét változtathatja meg.”

A mai napig Rachael Pearson professzor és csapata protokollokat dolgozott ki az őssejtek differenciálására, és retinasejtekké alakította őket. A csapat most azon dolgozik, hogy ezek az új retinasejtek önszerveződjenek térben, ahogyan az emberi makulában látható, majd megfelelően pozícionálják őket a szemben, hogy képesek legyenek csatlakozni a gazdaszervezet retinájához, hogy el tudják látni funkcióikat. A csoportnak már sikerült emberi őssejteket kúp-fotoreceptorokká alakítani, és adataik azt jelzik, hogy ezekkel a fotoreceptorokkal meg lehet menteni a látásfunkciókat.

támogatásával.