Ristiriitaiset kantasoluklinikat jatkavat toiveikkaiden potilaiden uhreiksi joutumista, jotka etsivät parannuskeinoja syöpään, Parkinsonin tautiin, autismiin, kroonisiin kipuihin ja muihin.

Useimmat näistä hoidoista ovat todistamattomia, eikä niiden tueksi ole näyttöä, ja ne haaskaavat epätoivoisten potilaiden kallista aikaa ja terveydenhuollon dollareita ja aiheuttavat usein enemmän haittaa kuin hyötyä potilaiden terveydelle ja selviytymiselle.

Kantasoluhoitojen julkinen kysyntä ylittää kuitenkin kykymme säännellä niitä. Valtion virastojen, kuten elintarvike- ja lääkeviraston (Food and Drug Administration) ja liittovaltion kauppakomission (Federal Trade Commission), pitäisi ryhtyä toimeen, mutta on epätodennäköistä, että siihen löytyy lähiaikoina rahaa. Tarvitaan laajempia ponnisteluja, joihin kuuluu lainsäätäjiä ja lääketieteellisiä yhdistyksiä, joilla on jo valtuudet toimia näitä klinikoita vastaan.

mainos

Olemme lääketieteen käännekohdassa, kun on kyse oman kehomme käyttämisestä itsemme parantamiseen. Regeneratiivinen lääketiede pyrkii palauttamaan tai vakiinnuttamaan normaalin toiminnan korvaamalla, muokkaamalla tai uudistamalla ihmisen soluja, kudoksia tai elimiä. Kehon kantasoluilla on kyky kehittyä uusiksi kudoksiksi, kuten luiksi ja aivoiksi, vereksi ja elimiksi.

Alliance for Regenerative Medicine -järjestön mukaan Yhdysvalloissa oli vuonna 2009 kaksi kantasoluklinikkaa. Vuoteen 2017 mennessä määrä oli kasvanut yli 700:aan; viime vuonna julkaistussa tutkimuksessa todettiin, että klinikoiden, joilla on verkkosivut, määrä oli keskimäärin kaksinkertaistunut joka vuosi vuosien 2009 ja 2014 välillä.

mainonta

Tällainen kasvu yhdistettynä asiantuntemukseen, jota tarvitaan näiden klinikoiden ja väitteiden arvioimiseksi, on valtava haaste.

Ensimmäinen askel siihen vastaamiseksi on lisätä yleistä tietoisuutta siitä, mikä on todistetusti tehokasta ja mitä FDA on hyväksynyt.

Nykyisin vain muutamat kantasoluhoidot ovat todistetusti tehonneita, kuten luuydinsiirrot, ja ne on hyväksytty vain muutamissa tapauksissa verisairauksien, kuten tiettyjen syöpien, hoitoon. Silti sadat klinikat Yhdysvalloissa tarjoavat uhmakkaasti kantasolutuotteita ja -hoitoja, joita FDA ei ole koskaan hyväksynyt tai joiden tehoa ei ole osoitettu millään vastuullisella laboratoriolla tai testillä.

Monet näistä klinikoista jäljittelevät laillisia protokollia, ottavat potilaiden omia kantasoluja (näitä kutsutaan autologisiksi kantasolusiirroiksi), konsentroivat tai muokkaavat soluja taidokkaasti ja infusoivat tai ruiskuttavat ne sitten takaisin potilaaseen.

Kaikki näyttää viralliselta laboratoriotakeista lääkäreiden valmistumistodistuksiin seinällä. Mutta maksu on klinikan pankissa ja potilas on jo kauan sitten poissa ennen kuin selviää, että nämä todistamattomat hoidot ovat parhaimmillaan hyödyttömiä ja pahimmillaan vahingollisia.

Kysymys on niin vakava, että Google hiljattain kielsi mainokset todistamattomista tai kokeellisista lääketieteellisistä tekniikoista, jotka kohdistuvat erityisesti hyväksymättömiin geeni- ja soluhoitoihin. Mutta Google yksin ei voi suojella tietämätöntä yleisöä.

FDA on aloittanut osan tästä työstä julkaisemalla marraskuussa 2017 ”Framework for the Regulation of Regenerative Medicine Products”, jossa luvataan tehostaa lainvalvontaa hyväksyntää vailla olevia toimenpiteitä tarjoavia tarjoajia vastaan. Puitteissa ehdotetaan myös uusia kantasoluhoitoja ja regeneratiivista lääketiedettä koskevia politiikka- ja valvontastandardeja, joiden virasto toivoo:

• selvittävän, mitkä tuotteet edellyttävät FDA:n täyttä hyväksyntää ja mitkä eivät.
• tehostaa uusien hoitomuotojen arviointiprosessia ja vähentää joitakin tuotekehittäjille asetettavia sääntelyvaatimuksia.

Silloinkin, kun näistä puitteista tulee virallista sääntelyä – ja toistaiseksi näin ei ole käynyt – FDA:n täytäntöönpanovalta perustuu suurelta osin julkiseen häpäisyyn, kun säännöksiä ei noudateta. Oikeusministeriö voi hakea FDA:n puolesta kieltomääräystä, ja liittovaltion tuomioistuin voi antaa lähestymiskiellon.

Syksyllä 2019 Pew Charitable Trusts -järjestön laatimassa tyhjentävässä raportissa kerrottiin, että oikeudellisten, tieteellisten, kliinisten, bioetiikan ja edunvalvonnan alojen asiantuntijat olivat laajalti yksimielisiä siitä, että he tukevat FDA:n kehystä, jonka avulla voidaan säännellä regeneratiivista lääketiedettä, johon kuuluvat kantasoluhoidot ja muut hoitomuodot, joiden tarkoituksena on korjailla tai korvata vaurioituneita, sairaita tai toimintakyvyttömiä soluja, kudoksia ja elimiä.

Mutta monet Pew:n raporttia varten haastatellut asiantuntijat ilmaisivat huolensa siitä, että FDA:lta puuttuu sekä rahoitusta että henkilöstöä, jotka ovat tarpeen kantasoluklinikoiden valvomiseksi, jonka on tarkoitus käynnistyä marraskuussa 2020.

21. vuosisadan Cures Act -laki (21st Century Cures Act -laki) sisältää esimerkiksi säännöksiä, joiden mukaan FDA:n on houkuteltava lisää regeneratiiviseen lääketieteeseen perehtynyttä henkilöstöä, mutta se ei tarjonnut lisärahoitusta siihen. Ilman, että palkataan lisää FDA:n asiantuntijoita, joilla on kokemusta kantasolututkimuksesta, ja että heitä käytetään tehokkaasti, potilaita on vaikea suojella vilpillisiltä klinikoilta ja hoitokeinoilta.

Meidän on tehtävä enemmän suojautuaksemme huijariklinikoilta ja epäeettisiltä lääkäreiltä. Ne eivät ainoastaan vahingoita potilaita, joita ne väittävät palvelevansa, vaan ne myös heikentävät yleistä tukea – ja luottamusta – testatuille, tarkistetuille ja hyväksytyille menettelyille ja hoitomuodoille ja terapioille, jotka onnistuessaan voivat muuttaa tai poistaa miljoonia ihmisiä tällä planeetalla vaivaavat sairaudet.

Pieniä edistysaskelia

Monet lailliset tutkijat ja klinikkalääkärit työskentelevät nyt osoittaakseen, miten hyväksyttyjä hoitomuotoja voidaan käyttää tehokkaasti ja turvallisesti ihmisissä. Liittovaltion käräjäoikeuden tuomari Ursula Ungaro antoi tälle hyvälle tieteelle voiton viime kesäkuussa tuomitsemalla FDA:n hyväksi oikeudenkäynnissä floridalaista kantasoluyhtiötä vastaan, jonka hoitojen on väitetty aiheuttaneen sokeutta useille potilaille. Hallitus piti päätöstä merkittävänä voittona taistelussaan alan valvomiseksi.

Tuomari totesi, että oikeudenkäynnin kohteena olleessa menettelyssä – kantasolujen irrottaminen rasvasta ja niiden valmistaminen potilaalle palautettavaksi – vaaditaan niin paljon käsittelyä, että tuote on oikeudellisesti ”lääke” ja kuuluu näin ollen FDA:n täydelliseen lainkäyttövaltaan ja sääntelyyn.

Tuomio antaa FDA:lle valtuudet määritellä tietyntyyppiset kantasolutuotteet lääkevalmisteiksi, mikä tuo ne FDA:n muiden sääntöjen piiriin. Jos tapausta ei kumota valituksessa, FDA voi estää satoja klinikoita käyttämästä hyväksymättömiä lääkkeitä.

Muut liittovaltion virastot ovat ryhtyneet toimiin suojellakseen yleisöä tällä alalla. Esimerkiksi Federal Trade Commission sai viime vuonna 3,31 miljoonan dollarin tuomion kalifornialaista lääkäriä ja kahta hänen johtamaansa yritystä vastaan syytettynä harhaanjohtavasta mainonnasta, jonka mukaan ”lapsivesien kantasoluhoidolla” voidaan hoitaa vakavia sairauksia, kuten Parkinsonin tautia, autismia, makuladegeneraatiota, aivohalvausta, multippeliskleroosia ja sydänkohtausta.

”Klinikoilla on oltava vankat todisteet väitteidensä tueksi, ennen kuin ne mainostavat, että kantasoluhoidolla voidaan hoitaa vakavia lääketieteellisiä ongelmia, erityisesti niitä, jotka vaikuttavat lapsiin ja iäkkäisiin aikuisiin”, sanoi FTC:n kuluttajansuojaviraston johtaja Andrew Smith tuomiosta antamassaan lausunnossa.

Vastuun ottaminen lääketieteellisenä yhteisönä

Ei ole epäilystäkään siitä, etteikö regeneratiivinen lääketiede tuottaisi parannuskeinoja. Arviolta 950 kehittäjää tekee yli 1 000 kliinistä tutkimusta maailmanlaajuisesti. Mutta samalla kun tämä työ jatkuu, meidän on pysäytettävä vilpilliset klinikat.

Se vaatii monipuolista työtä.

Kansalaisille, lääkäreille ja tutkijoille on annettava tietoa sääntelemättömien kantasoluklinikoiden ja -hoitojen uhasta. Meidän on kehotettava lääketieteellisiä lautakuntia ryhtymään toimiin ja painostettava regeneratiivisen lääketieteen laillista ja säänneltyä käytäntöä harjoittavia kollegoita olemaan osa ratkaisua edistämällä ja laajentamalla turvallisten ja testattujen hoitojen saatavuutta. Emme saa sulkea silmiämme kantasolujen huijareilta, ja meidän on yksilöinä ja yhteisönä vaadittava lainsäätäjiltämme tehokkaampaa politiikkaa ja sääntelyviranomaisiltamme tehokkaampia sääntöjä ja niiden noudattamisen valvontaa.

Yhdysvallat käänsi menestyksekkäästi kansakunnan riippuvuuden savukkeisiin kääntymällä takaisin, kun asiantuntijoiden ja julkisuuden henkilöiden voimakas liittouma toi esiin todistetusti keuhkoille ja elämälle aiheutuvat vaarat. Samanlaiset koalitiot yrittävät nyt kääntää maan opioidikriisin. Uskottavien lääkäreiden ja tutkijoiden on aika – ehkäpä yhdessä tunnettujen, sitoutuneiden vaaleilla valittujen virkamiesten ja julkisuuden henkilöiden kanssa – julkisesti tukea ja edistää voimakasta ja välitöntä toimintaa väärennettyjä kantasoluklinikoita vastaan.

David A. Pearce, Ph.D., on Sanford Healthin innovaatioista ja tutkimuksesta vastaava johtaja. Hän kuuluu myös Alliance for Cell Therapies Now -järjestön johtokuntaan, joka on potilaita, terveydenhuollon tarjoajia sekä akateemisia ja tieteellisiä yhteisöjä edustavien organisaatioiden yhteenliittymä turvallisten ja tehokkaiden regeneratiivisten soluhoitojen edistämiseksi. Sanford Healthissa on tällä hetkellä käynnissä neljä kantasolututkimusta, jotka kaikki ovat kulkeneet asianmukaisten viranomaiskanavien kautta ja jotka FDA on hyväksynyt.