Eye research charity Fight for Sight has announced funding for a ground-breaking stem cell research study which could reverse sight loss for people with macular diseases such as age-related macular degeneration and juvenile macular dystrophies.

Zespół w King’s College London, kierowany przez profesor Rachael Pearson, wykorzystuje mini siatkówki (organoidy siatkówki), które są hodowane z komórek macierzystych w laboratorium, w celu opracowania łat, które mogłyby odtworzyć funkcjonującą plamkę żółtą. Plamka jest małym obszarem w siatkówce z tyłu oka i zawiera wiele wrażliwych na światło komórek zwanych fotoreceptorami stożkowymi. Te łaty mogłyby następnie zostać przeszczepione do siatkówki osób z chorobą plamki żółtej, aby rosnąć i przywrócić funkcję plamki żółtej.

Katie, 35, z Northamptonshire, została zdiagnozowana z chorobą Stargardta po tym, jak rutynowe badanie oka podniosło pewne nieprawidłowości wokół jej plamki żółtej w 2017 roku.

Powiedziała: „Moja diagnoza miała ogromny wpływ na moje życie. To jest zawsze z tyłu mojego umysłu. Patrzę na moich małych chłopców i myślę, co będę tęsknić, kiedy będą starsi? Najtrudniej jest mi nagle usłyszeć, że ma się wadę wzroku, ale nic nie można z tym zrobić, bo jest to choroba nieuleczalna. Wszelkie badania nad lekarstwem lub leczeniem choroby Stargardta i innych chorób plamki żółtej dają mi nadzieję na przyszłość, a nadzieja jest tym, czego trzeba się trzymać, gdy ma się postępującą utratę wzroku, taką jak ta.”

Zwyrodnienie plamki żółtej powoduje utratę widzenia centralnego w wyniku uszkodzenia plamki żółtej. Stożkowe komórki fotoreceptorowe w plamce są niezbędne do widzenia szczegółów, np. podczas czytania. Chociaż postęp niektórych form zwyrodnienia plamki żółtej może być potencjalnie spowolniony, jeśli zostanie wcześnie wykryty, po utracie fotoreceptorów nie ma mechanizmu ich odzyskania i dlatego utrata wzroku spowodowana przez tego typu schorzenia jest obecnie nieodwracalna.

Zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem jest najczęstszą przyczyną trwałej i poważnej utraty wzroku w Wielkiej Brytanii, przy czym około 1,2 miliona osób cierpi na to schorzenie we wczesnych stadiach, a 700 000 osób żyje z późnym stadium zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem w Wielkiej Brytanii. Wrodzone dystrofie siatkówki wpływają na około jedną na 3000 osób.

Profesor Rachael Pearson powiedziała: „Naszą nadzieją jest to, że to badanie da nam lepsze zrozumienie formacji ludzkiej plamki, którą możemy następnie wykorzystać do generowania struktur do przeszczepu w leczeniu zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem i innych dystrofii plamki. Możliwość przywrócenia wzroku komuś, kto go utracił, jest bardzo ważna, ale szczególnie istotna byłaby poprawa widzenia w plamce żółtej, co staramy się osiągnąć w tym projekcie, ponieważ jest to region, od którego tak bardzo zależy nasza ostrość widzenia. Oznacza to, że czytamy, widzimy twarze ludzi, wszystkie te zadania, które zwykle uznajemy za oczywiste. Jest to tak ważne dla niezależności.”

Dyrektor badań w Fight for Sight, dr Neha Issar-Brown, powiedział: „Jesteśmy zachwyceni, że możemy sfinansować ten pionierski projekt badawczy. Postęp w badaniach nad komórkami macierzystymi za pomocą organoidów otwiera nowe i ekscytujące drogi dla badań nad utratą wzroku spowodowaną chorobami plamki żółtej, takimi jak zwyrodnienie plamki związane z wiekiem – stan, który może mieć niszczący wpływ na osoby z nim żyjące, ogromnie utrudniając niezależność ludzi w późniejszym życiu. Z naszego ostatniego raportu z badań Time to Focus wiemy, że częstość występowania tych schorzeń wzrasta. Jeśli się powiedzie, badania te torują drogę dla przyszłych badań transplantacyjnych i możliwości i ma potencjał, aby zmienić życie niezliczonych osób z chorobą plamki żółtej.”

Do tej pory profesor Rachael Pearson i jej zespół opracowali protokoły różnicowania komórek macierzystych i przekształcili je w komórki siatkówki. Zespół pracuje teraz, aby te nowe komórki siatkówki do samoorganizacji przestrzennej, jak widać w ludzkiej plamki żółtej, a następnie umieścić je prawidłowo w oku, aby umożliwić im podłączyć się do siatkówki gospodarza tak, że mogą one wykonywać swoje funkcje. Zespołowi udało się już przekształcić ludzkie komórki macierzyste w fotoreceptory stożkowe, a ich dane wskazują, że możliwe jest uratowanie funkcji wzrokowych za pomocą tych fotoreceptorów.