Oseriösa stamcellskliniker fortsätter att ofreda förhoppningsfulla patienter som söker botemedel mot cancer, Parkinsons sjukdom, autism, kronisk smärta med mera.

De flesta av dessa behandlingar är obeprövade och saknar stöd av bevis, vilket innebär att de slösar bort dyrbar tid och sjukvårdspengar för desperata patienter och ofta gör mer skada än nytta för patienternas hälsa och överlevnad.

Men allmänhetens efterfrågan på stamcellsbehandlingar är större än vår förmåga att reglera dem. Regeringsorgan som Food and Drug Administration och Federal Trade Commission borde ta sig an uppgiften att göra detta, men det är inte troligt att pengarna snart kommer att hittas för att göra det. Det kommer att krävas en större insats som inkluderar lagstiftare och medicinska sammanslutningar som redan har befogenhet att agera mot dessa kliniker.

annons

Vi befinner oss vid en brytpunkt inom medicinen när det gäller att använda våra egna kroppar för att läka oss själva. Regenerativ medicin syftar till att återställa eller upprätta normala funktioner genom att ersätta, konstruera eller regenerera mänskliga celler, vävnader eller organ. Stamceller i kroppen har förmågan att utvecklas till nya vävnader som ben och hjärnor, blod och organ.

Enligt Alliance for Regenerative Medicine fanns det 2009 två stamcellskliniker i USA. En studie som publicerades förra året visade att antalet kliniker med webbplatser hade fördubblats i genomsnitt varje år mellan 2009 och 2014.

annons

Den typen av tillväxt, i kombination med den expertis som krävs för att utvärdera dessa kliniker och påståenden, utgör en enorm utmaning.

Det första steget för att ta itu med den är att öka allmänhetens medvetenhet om vad som har visat sig fungera och vad som har godkänts av FDA.

För närvarande har endast ett fåtal stamcellsbehandlingar visat sig fungera, till exempel benmärgstransplantationer, och de har endast godkänts i ett fåtal fall för blodsjukdomar, inklusive vissa cancerformer. Ändå erbjuder hundratals kliniker i USA trotsigt stamcellsprodukter och behandlingar som aldrig har godkänts av FDA eller bevisats effektiva av något ansvarigt laboratorium eller test.

Många av dessa kliniker efterliknar legitima protokoll, utvinner patienternas egna stamceller (dessa kallas autologa stamcellstransplantationer), koncentrerar eller modifierar cellerna på ett avancerat sätt, för att sedan infundera eller injicera dem tillbaka till individen.

Allt ser officiellt ut, från laboratoriekrockarna till läkarnas examensbevis på väggen. Men betalningen finns på klinikens bank och patienten är långt borta innan det står klart att dessa obeprövade terapier i bästa fall är värdelösa och i värsta fall skadliga.

Problemet är så allvarligt att Google nyligen förbjöd annonser för obeprövade eller experimentella medicinska tekniker, särskilt med inriktning på icke-godkända gen- och cellterapier. Men Google kan inte ensamt skydda en ovetande allmänhet.

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har påbörjat en del av detta arbete och släppte i november 2017 en ”Framework for the Regulation of Regenerative Medicine Products” (ramverk för reglering av produkter inom regenerativ medicin) som lovar att öka verkställigheten mot leverantörer som erbjuder icke-godkända ingrepp. I ramverket föreslås också nya policy- och tillsynsstandarder för stamcellsterapier och regenerativ medicin som myndigheten hoppas ska:

• göra det tydligt vilka produkter som är föremål för fullt FDA-godkännande och vilka som inte är det.
• göra granskningsprocessen för nya terapier effektivare och minska vissa av de lagstadgade kraven på produktutvecklare.

Även om detta ramverk blir formell reglering – och det har det hittills inte gjort – är FDA:s verkställighetsbefogenhet till stor del en offentlig skambeläggning när regler ignoreras. Justitiedepartementet kan begära ett föreläggande på FDA:s vägnar och en federal domstol kan utfärda ett besöksförbud.

Under hösten 2019 rapporterade en uttömmande rapport från Pew Charitable Trusts om ett brett samförstånd bland experter från de juridiska, vetenskapliga, kliniska, bioetiska och påverkansfälten som stödjer FDA:s ramverk för att reglera området regenerativ medicin, som omfattar stamcellsbehandlingar och andra behandlingar som syftar till att reparera eller ersätta skadade, sjuka eller dysfunktionella celler, vävnader och organ.

Men många experter som intervjuades för Pew-rapporten uttryckte oro över att FDA saknade både den finansiering och den personal som krävs för att övervaka stamcellsklinikerna, som är tänkt att trappas upp i november 2020.

The 21st Century Cures Act, till exempel, innehåller bestämmelser för att FDA ska kunna locka till sig mer personal som har erfarenhet av regenerativ medicin, men den tillhandahöll inte ytterligare finansiering för att göra det. Utan att anställa fler FDA-experter som är utbildade inom stamcellsvetenskaperna och sätta in dem på ett effektivt sätt kommer det att bli svårt att skydda patienterna från falska kliniker och botemedel.

Vi måste göra mer för att skydda oss mot charlatankliniker och oetiska läkare. De skadar inte bara de patienter som de säger sig tjäna, utan de undergräver också allmänhetens stöd för – och förtroende för – testade, granskade och godkända förfaranden och terapier som, när de lyckas, kan förändra eller eliminera sjukdomar som plågar miljontals människor på den här planeten.

Små steg framåt

Många legitima forskare och kliniker arbetar nu med att visa hur godkända terapier kan användas effektivt och säkert på människor. En federal distriktsdomare, Ursula Ungaro, gav den goda vetenskapen en seger i juni förra året genom att döma till FDA:s fördel i en rättsprocess mot ett Florida-baserat stamcellsföretag vars behandlingar har påståtts orsaka blindhet hos flera patienter. Beslutet betraktades som en stor seger för regeringen i dess kamp för att övervaka branschen.

Domaren noterade att i det förfarande som domstolen hade att ta ställning till – att extrahera stamceller från fett och sedan förbereda dem för att återlämna dem till patienten – krävs det så mycket bearbetning att produkten juridiskt sett är ett ”läkemedel” och därför faller under FDA:s fulla jurisdiktion och regleringsbefogenheter.

Utgörandet ger FDA befogenhet att definiera vissa typer av stamcellsprodukter som läkemedel, vilket gör att de hamnar under andra FDA-regler. Om fallet inte upphävs vid överklagandet kan FDA stoppa hundratals kliniker från att använda vad som motsvarar icke godkända läkemedel.

Andra federala organ har vidtagit åtgärder för att skydda allmänheten på denna arena. Federal Trade Commission vann till exempel förra året en dom på 3,31 miljoner dollar mot en Kalifornienbaserad läkare och de två företag som han kontrollerar på grund av anklagelser om vilseledande reklam om att ”amniotisk stamcellsterapi” kan behandla allvarliga sjukdomar som Parkinsons sjukdom, autism, makuladegeneration, cerebral pares, multipel skleros och hjärtinfarkt.

”Kliniker måste ha solida bevis för sina påståenden innan de annonserar om att stamcellsterapi kan behandla allvarliga medicinska problem, särskilt sådana som drabbar barn och äldre vuxna”, säger Andrew Smith, chef för FTC:s byrå för konsumentskydd, i ett uttalande om domen.

Tar ansvar som medicinskt samfund

Det råder ingen tvekan om att regenerativ medicin kommer att ge botemedel. Uppskattningsvis 950 utvecklare genomför mer än 1 000 kliniska prövningar världen över. Men samtidigt som detta arbete fortsätter måste vi stoppa oseriösa kliniker.

Det kommer att kräva en mångfacetterad insats.

Folket, tillsammans med kliniker och forskare, måste utbildas om hotet från oreglerade stamcellskliniker och -terapier. Vi måste förmå medicinska nämnder att vidta åtgärder och utöva påtryckningar på kolleger inom den legitima, reglerade utövningen av regenerativ medicin för att de ska vara en del av lösningen genom att främja och bredda tillgången till säkra och testade behandlingar. Vi får inte blunda för stamcellsbedragare och vi måste, som individer och som samhälle, kräva effektivare politik från våra lagstiftare och effektivare regler och verkställighet från våra tillsynsmyndigheter.

USA lyckades framgångsrikt vända nationens beroende av cigaretter med hjälp av en kraftfull koalition av experter och kändisar som slog fast att det finns bevisade faror för lungor och liv. Liknande koalitioner arbetar nu med att försöka vända landets opioidkris. Det är dags för trovärdiga läkare och forskare – kanske i allians med igenkännbara, engagerade folkvalda och kändisar – att offentligt stödja och främja kraftfulla och omedelbara åtgärder mot falska stamcellskliniker.

David A. Pearce, Ph.D., är ordförande för innovation och forskning vid Sanford Health. Han sitter också i styrelsen för Alliance for Cell Therapies Now, en koalition av organisationer som företräder patienter, vårdgivare samt akademiska och vetenskapliga samfund för att främja säkra och effektiva regenerativa cellterapier. Sanford Health genomför för närvarande fyra stamcellsförsök, som alla har gått genom lämpliga myndighetskanaler och godkänts av FDA.