Terapia genică a devenit un subiect important în știrile din domeniul științei. Conceptul principal al terapiei genice este o tehnică experimentală care utilizează genele pentru a trata sau preveni bolile. Deși terapia genică a fost concepută inițial ca o modalitate de tratare a afecțiunilor care pun în pericol viața (defecte congenitale, cancere) refractare la tratamentul convențional, în prezent este luată în considerare pentru multe afecțiuni care nu pun în pericol viața, cum ar fi cele care au un impact negativ asupra calității vieții pacienților. În ultimul deceniu a evoluat o gamă largă de vectori, tehnici de livrare și abordări eficiente pentru dezvoltarea de intervenții bazate pe gene pentru boli. Lipsa unui tratament adecvat a devenit o bază rațională pentru extinderea domeniului de aplicare a terapiei genice. Scopul acestei analize este de a investiga metodele generale prin care sunt transferate genele și de a oferi o imagine de ansamblu asupra aplicațiilor clinice. Maximizarea beneficiilor potențiale ale terapiei genice necesită o expresie eficientă și susținută a genelor terapeutice în celulele țintă, o toxicitate scăzută și un profil de siguranță ridicat. Terapia genică a înregistrat progrese substanțiale, deși mult mai lent decât se preconiza inițial. Această trecere în revistă descrie, de asemenea, știința de bază asociată cu mulți vectori de terapie genică și progresul actual al terapiei genice efectuate pentru diferite afecțiuni și boli de suprafață. Concluzia este că, odată cu o mai bună înțelegere patobiologică și îmbunătățiri biotehnologice, terapia genică va deveni o parte standard a practicii clinice.