Vă mulțumim pentru oportunitatea de a răspunde la scrisoarea domnului Reichmann în care acesta realizează un randament al investiției (ROI) și opinează: „Atunci când se realizează o comparație farmacoeconomică și se adună faptele, este greu de imaginat cum ar putea autorii să concluzioneze că Makena ar trebui utilizat. Singura explicație este îngrijorarea supraaccentuată și nefondată cu privire la răspundere.”

Scopul articolului nostru a fost acela de a explica dubla controversă creată de FDA și KV Pharmaceutical Company (KV). Prima este situația unică care a fost creată atunci când FDA a aprobat hidroxiprogesteronul ca medicament orfan, permițând în același timp farmaciilor de compoziție să compună produsul disponibil în comerț. În mod neintenționat, prima controversă duce la cea de-a doua – și anume dacă organizațiile individuale ar trebui să adauge Makena în formularele lor, având în vedere că adăugarea sau respingerea se bazează nu pe prezența unei terapii alternative cu un medicament diferit, ci pe prezența aceluiași medicament ca alternativă la un preț dramatic mai mic.

Analiza ROI a domnului Reichmann este eronată, deoarece nu ia în considerare programele de asistență pentru pacienți, voucherele și reducerile companiei. De exemplu, pacienții neasigurați cu venituri brute anuale ale gospodăriei mai mici de 60.000 de dolari nu plătesc nimic pentru medicament în cadrul unui program de asistență. În orice caz, o analiză a rentabilității investiției nu este necesară, deoarece se poate identifica cu ușurință opțiunea mai rentabilă fără niciun calcul. În plus, deși limitarea costurilor este un factor important pentru a determina dacă un medicament ar trebui să fie utilizat în detrimentul altuia, alți factori merită luați în considerare. Controversa inițială poate părea a fi costul medicamentului. Cu toate acestea, dincolo de problema costului se află întrebări pentru care nu avem răspunsuri.

Potrivirea domnului Reichmann se bazează pe un rezumat al faptelor în șase puncte, din care noi contestăm cel puțin patru puncte:

1. Colegiul American al Obstetricienilor și Ginecologilor (American College of Obstetricians and Gynecologists – ACOG) susține utilizarea 17P compuși pentru indicația clinică adecvată. Următoarea declarație a ACOG nu implică sprijin:1

Pot exista preocupări semnificative privind calitatea agenților compuși, în special atunci când sterilitatea este importantă (de exemplu, agenți injectabili și de inhalare). … medicii și pacienții ar trebui să dea dovadă de prudență în prescrierea și utilizarea unor produse a căror siguranță și eficacitate nu au fost în mare parte testate.

2. FDA sprijină utilizarea de 17P compuși. După publicarea articolului nostru, FDA a publicat un document de întrebări și răspunsuri pentru a clarifica declarația sa din 15 iunie2, afirmând:

Dacă există un medicament aprobat de FDA care este adecvat din punct de vedere medical pentru un pacient, produsul aprobat de FDA trebuie prescris și utilizat. Makena a fost aprobat pe baza unei demonstrații afirmative de siguranță și eficacitate. … Prin urmare, atunci când un medicament aprobat de FDA este disponibil în comerț, FDA recomandă ca medicii să prescrie medicamentul aprobat de FDA mai degrabă decât un medicament preparat, cu excepția cazului în care medicul care prescrie medicamentul a stabilit că un produs preparat este necesar pentru un anumit pacient și ar oferi o diferență semnificativă pentru pacient în comparație cu produsul disponibil în comerț aprobat de FDA.

Din nou, această declarație sugerează cu greu un sprijin.

În ciuda declarației FDA, la 5 iulie 2012, KV a intentat un proces împotriva FDA pentru că ar fi abrogat exclusivitatea legală de 7 ani a Makena pe piața medicamentelor orfane, încălcând Legea privind medicamentele orfane din 1983, acordând de facto aprobarea versiunilor compuse ale 17P destinate utilizării pentru aceeași indicație pentru care Makena a fost aprobat.3 Exclusivitatea în temeiul Legii privind medicamentele orfane poate fi redusă doar în trei situații: (a) atunci când nu sunt disponibile cantități suficiente (adică accesul), (b) atunci când FDA revocă statutul de medicament orfan și (c) atunci când deținătorul exclusivității își dă consimțământul.4

KV pare să aibă probleme financiare; recent a depus cererea de faliment.5 Chiar dacă societatea va avea câștig de cauză, a fost deja depusă o cerere abreviată pentru medicamente noi (Abbreviated New Drug Application – ANDA) pentru 17P injectabil generic, care ar permite utilizarea off-label pentru aceeași indicație ca și Makena.

3. 17P preparat este substanțial echivalent și ușor de obținut oriunde în SUA. Mai multe state recunosc că 17P preparat ar putea să nu fie disponibil. Departamentul de servicii Medicaid din Kentucky permite aprobarea Makena în cazul în care „nu există acces la o farmacie care poate prepara 17P. „6

4. Societatea de Medicină Materno-Fetală nu a constatat nicio problemă cu utilizarea 17P preparat. Acest lucru este în contradicție cu recunoașterile recente ale acestui grup că există diferențe inerente între Makena aprobat de FDA și formulele de 17P compuse și că formulele compuse sunt realizate în condiții mai puțin stricte, cu un potențial mai mare de eroare umană.7

Răspunzând la comentariul referitor la accentul prea mare pus pe răspundere, observăm că clauzele de despăgubire ale farmaciilor producătoare de compuși nu vor salva situația. Este puțin probabil ca asigurarea pentru malpraxis medical să acopere medicamentele compuse atunci când în locul lor există un produs aprobat de FDA. Într-un sondaj (deși unul sponsorizat de KV) efectuat în rândul a 401 obstetricieni, 39% au considerat că răspunderea profesională a fost oarecum sau foarte importantă în decizia lor de a nu prescrie 17P compus, iar 46% au fost de acord cu afirmația că există mai multă răspundere profesională atunci când se prescrie 17P compus atunci când este disponibil un produs aprobat de FDA.8

Răspunderea farmaciilor de spital și a medicilor care utilizează un medicament compus atunci când este disponibilă o versiune aprobată de FDA s-ar putea să nu fie pe deplin apreciată de toți cititorii. Liniile directoare ale Societății Americane a Farmaciștilor din Sistemul de Sănătate9 precizează:

Directorul de farmacie trebuie să își asume întreaga responsabilitate pentru rezultatele obținute de pacienți în urma tuturor activităților legate de medicație desfășurate la sau pentru locurile de muncă ale organizației, indiferent dacă acestea sunt efectuate de organizație sau de personalul contractorilor, la fața locului sau în afara acestuia.

În cazul în care pacienții nu știu că medicii lor folosesc produse necomerciale atunci când sunt disponibile produse comerciale, căile de atac ar putea fi semnificative, în special în cazul în care apar efecte nocive sau decesul în urma unui produs contaminat sau concentrat în mod eronat. Prin urmare, ar trebui explicate toate riscurile și ar trebui obținut consimțământul în cunoștință de cauză din partea pacientului care utilizează un produs 17P preparat. De altfel, dacă nu ar exista această situație unică în care există un produs aprobat de FDA, autorii articolului P&T (ambii sunt farmaciști) ar pleda, de asemenea, pentru prepararea de 17P.

Evenimentele care au avut loc, inclusiv un proces împotriva FDA, indică faptul că nu ne putem permite să avem o viziune simplistă asupra situației actuale. Există acum o controversă mai mare – dincolo de întrebarea dacă să se adauge sau nu medicamentul la un formular de spital – și anume aceea de a pune în balanță costurile și accesibilitatea Makena cu interesul public puternic de a păstra stimulentele pentru dezvoltarea medicamentelor orfane. Poate că a sosit timpul pentru modificarea Legii privind medicamentele orfane, deoarece exploatarea prețurilor în temeiul acestei legi a devenit o rutină.

.