La etiopatogenia de la enfermedad de ovario poliquístico no está aclarada. Por lo tanto, la terapia óptima de los síndromes hiperandrogénicos, los trastornos menstruales y de la fertilidad plantean un problema difícil. La terapia secuencial con estrógenos y progestágenos es valiosa en mujeres jóvenes, que no planean concebir para reducir el hirsutismo y regular la menstruación. Se produce una reducción del hirsutismo, el acné y la seborrea en un plazo de 3 meses. Sin embargo, el cese del tratamiento produce los síntomas de una producción excesiva de andrógenos. Otro método es la terapia con antiandrógenos, especialmente el acetato de ciproterona. Este fármaco inhibe la biosíntesis de andrógenos y tiene también actividad periférica. La espironolactona es otro antiandrógeno de uso frecuente, pero se conoce como un agente principalmente diurético. Actúa principalmente en los receptores de andrógenos. Otros antiandrógenos como el ketoconazol y la flutamida se utilizan con menos frecuencia. Se ha demostrado que la cimetidina -conocida como inhibidor de los receptores H2- también disminuye los síntomas del hiperandrogenismo. Sin embargo, la cimetidina no se ha utilizado para el tratamiento de la poliquistosis ovárica. En los casos de defectos enzimáticos en la síntesis de esteroides adrenocorticales se utilizan glucocorticoides, principalmente dosis bajas de triamcinolona y dexametasona. Se prefieren otras terapias en caso de poliquistosis ovárica en mujeres que desean concebir. El citrato de clomifeno y las gonadotropinas, principalmente la FSH, se utilizan para inducir la ovulación. Si la farmacoterapia no produce la ovulación, debe realizarse una resección en cuña de los ovarios.