L’eziopatogenesi della malattia dell’ovaio policistico non è chiarita. Pertanto, la terapia ottimale delle sindromi iperandrogeniche, dei disturbi mestruali e della fertilità rappresentano un problema difficile. La terapia sequenziale con estrogeni e progestageni è utile nelle giovani donne che non hanno intenzione di concepire per ridurre l’irsutismo e regolare le mestruazioni. Una riduzione dell’irsutismo, dell’acne e della seborrea si produce entro 3 mesi. Tuttavia, la cessazione del trattamento produce i sintomi di un’eccessiva produzione di androgeni. Un altro metodo è la terapia con antiandrogeni, specialmente il ciproterone acetato. Questo farmaco inibisce la biosintesi degli androgeni e ha anche un’attività periferica. Lo spironolattone è un altro antiandrogeno usato frequentemente, ma è conosciuto come un agente principalmente diuretico. Agisce principalmente sui siti dei recettori degli androgeni. Altri antiandrogeni come il ketoconazolo e la flutamide sono usati meno frequentemente. È stato dimostrato che la cimetidina – noto inibitore del recettore H2 – diminuisce anche i sintomi dell’iperandrogenismo. Tuttavia, la cimetidina non è stata usata per il trattamento della malattia dell’ovaio policistico. Nei casi di difetti enzimatici nella sintesi steroidea adrenocorticale si usano glucocorticoidi, soprattutto basse dosi di triamcinolone e desametasone. Altre terapie sono preferite in caso di malattia dell’ovaio policistico nelle donne che vogliono concepire. Il clomifene citrato e le gonadotropine, soprattutto FSH, sono usati per indurre l’ovulazione. Se la farmacoterapia non produce l’ovulazione, deve essere eseguita una resezione cuneiforme delle ovaie.